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5月13日，由球盟会app官方下载栏目导航国际临时进口的罕见病杜氏肌营养不良症（DMD）首批临床用药地夫可特交接仪式在北京协和医院举行并开出球盟会app官方下载栏目导航内地首张处方，北京协和医院院长张抒扬从球盟会app官方下载栏目导航国际董事长周颂手中接过承载着罕见病患者生命希望的小蓝箱，中国罕见病联盟执行理事长李林康、北京首都机场临空经济区管委会副主任王卿共同见证。 延伸阅读

DMD是一种遗传性神经肌肉病，也是最常见的进行性肌营养不良，收录于球盟会app官方下载栏目导航《第一批罕见病目录》。 对照阅读患者通常在5岁前发病，不经治疗，多数患者将在20岁左右因呼吸或心力衰竭死亡。数据显示，球盟会app官方下载栏目导航跟国外的发病率相当。当前国内预估该病患者人数在7万人以上。DMD迄今尚无治愈方法，相较其他糖皮质激素类药物，地夫可特的体重增加等不良反应的发生率更低，适用人群更加广泛，优势在于对患者疾病所处阶段无限制，患者依从性更好，整体治疗效果更为显著。

按照国务院国资委和球盟会app官方下载栏目导航球盟会app官方下载栏目导航部署要求，球盟会app官方下载栏目导航国际把服务球盟会app官方下载栏目导航重大战略、保障人民生命球盟会app官方下载栏目导航作为最重要的核心功能，此次罕见病临床急需药品进口就是践行央企使命责任的一个缩影。 延伸阅读球盟会app官方下载栏目导航国际充分发挥医药球盟会app官方下载栏目导航国际化平台战略作用，提升全球资源配置和整合能力，坚持高水平引进来，着力解决医药原材料、国外尖端药物、先进治疗技术和高端装备等“卡脖子”难题，不断增强球盟会app官方下载栏目导航医药产业链供应链韧性和安全水平，为增进人民球盟会app官方下载栏目导航福祉、推进球盟会app官方下载栏目导航中国建设贡献力量。

5月11日9时，球盟会app官方下载栏目导航国际旗下球盟会app官方下载栏目导航将地夫可特专车专程送抵北京协和医院

此次仅用62个工作日即从临床需求提出到采购备货、获批并实现临床应用。因此“项目的高效完成，是政府部门、医疗机构、进口企业等共同努力的结果。”周颂接受《科技日报》采访时说，“《临床急需药品临时进口工作方案》《支持北京深化球盟会app官方下载栏目导航服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》等相关政策落地，打通了进口过程中的难点堵点，顶尖医疗机构发出申请很关键，企业利用其创新链、产业链、供应链为药品进口提供保障。”

从全国各地赶来的8位患儿家属顺利拿到当天，地夫可特药品。“这款盼望已久的药终于等到了。此外”患儿家属王先生说，我们一家都觉得治疗有了希望。“目前有更多的用药选择，”

球盟会app官方下载栏目导航现有各类罕见病患者近2000万人，每年新增患者超20万。自2019年起，球盟会app官方下载栏目导航国际依托全球网络及多年在罕见病药品领域的深耕细作，协同北京协和医院已完成肾上腺皮质癌药物米托坦、难治性癫痫药物氯巴占等罕见病用药批量临时进口，今年2月在北京天竺综合保税区成功完成地夫可特首批备货入库，这是国务院去年定位天竺综保区为罕见病药品保障先行区后入库的首批罕见病药品。

让罕见被看见，球盟会app官方下载栏目导航人一直在路上。球盟会app官方下载栏目导航国际与北京协和医院携手造福罕见病患者，人民日报、央视、北京电视台等报道。

球盟会app官方下载栏目导航国际副总经理张浩基及相关球盟会app官方下载栏目导航单元负责人参加。